{"id":48090,"date":"2026-08-06T11:35:14","date_gmt":"2026-08-06T09:35:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.satt.fr\/?p=48090"},"modified":"2026-08-06T11:37:29","modified_gmt":"2026-08-06T09:37:29","slug":"deeptech-sante-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.satt.fr\/en\/deeptech-sante-maladies-rares\/","title":{"rendered":"Deeptech & Sant\u00e9 | 9 startups & technologies SATT pour lutter contre les maladies rares"},"content":{"rendered":"
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Les maladies rares touchent des millions de personnes dans le monde, mais restent souvent m\u00e9connues et difficiles \u00e0 traiter. Face \u00e0 ces d\u00e9fis, la recherche et l'innovation jouent un r\u00f4le essentiel pour am\u00e9liorer le diagnostic, d\u00e9velopper de nouveaux traitements et offrir de meilleures perspectives aux patients. En transformant les d\u00e9couvertes scientifiques en innovations de rupture, les SATT acc\u00e9l\u00e8rent l'\u00e9mergence de solutions concr\u00e8tes pour r\u00e9pondre \u00e0 ces d\u00e9fis. D\u00e9couvrez neuf startups et technologies issues du travail des SATT, illustrant la capacit\u00e9 de la recherche fran\u00e7aise \u00e0 r\u00e9pondre aux enjeux actuels et futurs li\u00e9s aux maladies rares.<\/strong><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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La France est reconnue comme l'un des pays les plus engag\u00e9s dans la recherche sur les maladies rares. Plus de 3 millions de personnes sont concern\u00e9es sur le territoire et l'on recense plus de 7 000 maladies rares, dont seulement 5 % disposent d'un traitement sp\u00e9cifique. Pour r\u00e9pondre \u00e0 cet enjeu de sant\u00e9 publique, la recherche est men\u00e9e par de nombreux acteurs tels que l'INSERM, le CNRS, les universit\u00e9s, les Centres Hospitaliers Universitaires (CHU), les 132 Centres de R\u00e9f\u00e9rence Maladies Rares (CRMR) et les 23 Fili\u00e8res de Sant\u00e9 Maladies Rares (FSMR). Ces structures collaborent avec les associations de patients et les entreprises afin de mieux comprendre ces maladies, d\u00e9velopper de nouveaux traitements et am\u00e9liorer le diagnostic.<\/p>\n

Dans le cadre du plan France 2030, l'\u00c9tat investit massivement dans l'innovation en sant\u00e9 afin de faire de la France un leader des bioth\u00e9rapies, de la m\u00e9decine g\u00e9nomique et des traitements innovants, dont ceux destin\u00e9s aux maladies rares. Le plan soutient le d\u00e9veloppement des th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires, des biom\u00e9dicaments, du s\u00e9quen\u00e7age du g\u00e9nome et de la recherche clinique. Ces investissements visent \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer la d\u00e9couverte de nouveaux traitements, \u00e0 renforcer la production de m\u00e9dicaments innovants en France et \u00e0 favoriser l'\u00e9mergence de start-up et d'entreprises sp\u00e9cialis\u00e9es dans les maladies rares. \u00a0France 2030 compl\u00e8te ainsi le 4\u1d49 Plan National Maladies Rares (PNMR4, 2025-2030), qui vise \u00e0 r\u00e9duire l'errance diagnostique, acc\u00e9l\u00e9rer la recherche, d\u00e9velopper de nouveaux traitements et am\u00e9liorer l'acc\u00e8s des patients aux innovations th\u00e9rapeutiques.<\/p>\n

Les SATT jouent un r\u00f4le d\u00e9terminant en permettant de transformer les d\u00e9couvertes scientifiques en innovations de rupture adapt\u00e9es au secteur de la sant\u00e9<\/strong>, qu'il s'agisse de nouveaux outils diagnostiques, de th\u00e9rapies innovantes, de dispositifs m\u00e9dicaux ou encore de solutions d'intelligence artificielle appliqu\u00e9es. Cette transformation est essentielle pour acc\u00e9l\u00e9rer le transfert des connaissances vers les patients, attirer des financements priv\u00e9s, renforcer la souverainet\u00e9 technologique fran\u00e7aise et cr\u00e9er de la valeur \u00e9conomique \u00e0 partir de l'excellence scientifique.<\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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Ankial : Une th\u00e9rapie mitochondriale contre la cardiomyopathie hypertrophique<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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Ankial<\/strong> est une biotech issue de la recherche acad\u00e9mique, qui d\u00e9veloppe une approche th\u00e9rapeutique innovante pour lutter contre la cardiomyopathie hypertrophique, une maladie cardiaque d\u2019origine g\u00e9n\u00e9tique. Sa technologie repose sur un m\u00e9dicament ciblant les dysfonctionnements des mitochondries, v\u00e9ritables centrales \u00e9nerg\u00e9tiques des cellules cardiaques. En favorisant le recyclage mitochondrial, Ankial vise \u00e0 restaurer la bio\u00e9nerg\u00e9tique du c\u0153ur et \u00e0 pr\u00e9venir le d\u00e9veloppement de la pathologie. Cette strat\u00e9gie ouvre la voie \u00e0 une prise en charge innovante de maladies cardiaques rares pour lesquelles les options th\u00e9rapeutiques sont aujourd\u2019hui limit\u00e9es. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT Aquitaine<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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ACESO Therapeutics : Une nouvelle approche th\u00e9rapeutique contre la mucoviscidose<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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La mucoviscidose est une maladie g\u00e9n\u00e9tique l\u00e9tale due \u00e0 un disfonctionnement d\u2019un canal ionique (CFTR) impliqu\u00e9 dans le transport d\u2019ions chlorures. L\u2019\u00e9quipe de recherche a d\u00e9velopp\u00e9 une strat\u00e9gie in\u00e9dite, utilisant des stabilisateurs ayant des m\u00e9canismes d\u2019actions in\u00e9dits par rapport aux modulateurs du canal CFTR actuellement disponibles. Ces travaux ont conduit \u00e0 la cr\u00e9ation de la biotech ACESO Therapeutics<\/strong>, qui explore d\u00e9sormais une bith\u00e9rapie combin\u00e9e pour am\u00e9liorer la prise en charge des patients. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT AxLR<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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AMYLOMED : Candidats m\u00e9dicaments pour les maladies \u00e0 agr\u00e9gats amylo\u00efdes<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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Le mauvais repliement des prot\u00e9ines et leur accumulation sous forme d'agr\u00e9gats insolubles sont des caract\u00e9ristiques typiques de nombreuses maladies neurologiques et neuromusculaires humaines, dont fait partie la DMOP, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. Il en est de m\u00eame dans des pathologies plus courantes, notamment dans la maladie de Parkinson, o\u00f9 la prot\u00e9ine alpha-synucl\u00e9ine s\u2019agr\u00e8ge dans des corps de Lewy. Il s'agit ici du developpement de mol\u00e9cules chimiques anti-prions capables de r\u00e9duire l'agr\u00e9gation des prot\u00e9ines. La projet est port\u00e9 par la SATT Ouest Valorisation<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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ANDROID : Peptide pour le traitement de la fragilit\u00e9 osseuse dans l\u2019ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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L\u2019ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite est une maladie rare de fragilit\u00e9 osseuse diffuse caract\u00e9ris\u00e9e par un taux excessif de fracture du squelette en absence de trauma de forte \u00e9nergie. Aujourd\u2019hui, aucun traitement pharmacologique n\u2019existe pour pr\u00e9venir, retarder l\u2019apparition ou traiter les fractures de fragilit\u00e9 dans l\u2019ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite. Nos travaux pr\u00e9liminaires ont permis de mettre en \u00e9vidence un effet b\u00e9n\u00e9fique d\u2019un double analogue GIP\/GLP-2, appel\u00e9 GL-0001, dans un mod\u00e8le animal d\u2019ost\u00e9ogen\u00e8se imparfaite s\u00e9v\u00e8re avec une r\u00e9duction d\u2019environ 70% des fractures osseuses. La projet est port\u00e9 par la SATT Ouest Valorisation<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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Clusterine MAT : Un traitement d\u2019urgence pour les microangiopathies thrombotiques<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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Le projet Clusterine<\/strong> vise \u00e0 d\u00e9velopper un traitement d\u2019urgence innovant pour les microangiopathies thrombotiques (MAT), incluant le syndrome HELLP. Issu du laboratoire ImmunoConcept et du CHU de Bordeaux, il repose sur l\u2019utilisation de la clusterine, une prot\u00e9ine aux propri\u00e9t\u00e9s protectrices. Les MAT sont dues \u00e0 la lib\u00e9ration d\u2019histones toxiques dans le plasma, provoquant l\u2019obstruction des micro\u2011vaisseaux et des atteintes multivisc\u00e9rales. L\u2019objectif est d\u2019utiliser la clusterine pour neutraliser ces histones et limiter rapidement les dommages vasculaires dans des contextes cliniques critiques. La projet est port\u00e9 par la SATT Aquitaine<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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Detera Therapeutics : Th\u00e9rapies transformatrices pour les maladies r\u00e9nales rares<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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Detera Therapeutics<\/strong> d\u00e9veloppe des th\u00e9rapies innovantes pour les maladies r\u00e9nales rares. Son candidat principal, DTR8, est un peptide antagoniste de l\u2019HB-EGF, con\u00e7u pour le traitement de la glom\u00e9rulon\u00e9phrite \u00e0 croissants, une pathologie s\u00e9v\u00e8re associ\u00e9e \u00e0 un fort taux d\u2019\u00e9chec th\u00e9rapeutique. Cette approche vise \u00e0 prot\u00e9ger les glom\u00e9rules, pr\u00e9server la fonction r\u00e9nale et limiter la progression vers la dialyse. DTR8 est une mol\u00e9cule first-in-class destin\u00e9e au traitement des phases d\u2019induction et de rechute de cette maladie r\u00e9nale rare. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT Paris-Saclay<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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Reventus Pharma : Am\u00e9liorer la vie des patients atteints de maladies mitochondriales primaires<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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La mission de Reventus Pharma<\/strong> consiste \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de traitements contre les maladies mitochondriales rares en exploitant le potentiel de m\u00e9dicaments mis en veilleuse. Reventus d\u00e9veloppe actuellement deux mol\u00e9cules s\u00e9lectionn\u00e9es qui ont fait leurs preuves en phase pr\u00e9clinique et pour lesquelles une feuille de route r\u00e9glementaire a \u00e9t\u00e9 \u00e9tablie en vue d\u2019un d\u00e9veloppement clinique. Leur approche permet de raccourcir les d\u00e9lais, de r\u00e9duire le taux d\u2019\u00e9chec et d\u2019augmenter les chances de r\u00e9ussite des programmes consacr\u00e9s aux maladies rares. Mais surtout, leur objectif est d\u2019apporter des solutions th\u00e9rapeutiques durables aux patients atteints de maladies mitochondriales rares \u2014 une population qui, aujourd\u2019hui encore, souffre d\u2019un manque criant d\u2019options th\u00e9rapeutiques. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT Pulsalys<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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Sitera Pharma : Strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique innovante ciblant le syndrome de Wolfram<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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Sitera Pharma<\/strong> est une biotech sp\u00e9cialis\u00e9e dans le d\u00e9veloppement de strat\u00e9gies th\u00e9rapeutiques innovantes pour traiter des m\u00e9canismes neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratifs impliqu\u00e9s dans des maladies rares. Sa strat\u00e9gie repose sur la correction cibl\u00e9e des dysfonctionnements des membranes associ\u00e9s aux mitochondries (MAMs), permettant ainsi de restaurer les fonctions cellulaires essentielles. Actuellement, Sitera Pharma concentre ses efforts sur le syndrome de Wolfram, une maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative p\u00e9diatrique rare, pour laquelle il n\u2019existe aujourd\u2019hui aucun traitement efficace. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT AxLR<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>

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VG2D Pharma : Une nouvelle avanc\u00e9e dans le traitement de la mucoviscidose<\/strong><\/h2>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>
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VG2D Pharma<\/strong> propose une nouvelle approche du traitement de la mucoviscidose\u00a0gr\u00e2ce \u00e0 la triple efficacit\u00e9 de sa\u00a0mol\u00e9cule. Cette mol\u00e9cule, premi\u00e8re de sa cat\u00e9gorie, corrige le dysfonctionnement de la prot\u00e9ine CFTR, responsable de la mucoviscidose, tout en agissant sur l\u2019inflammation\u00a0et la\u00a0perte de densit\u00e9 osseuse. Contrairement aux traitements actuels, le m\u00e9canisme d\u2019action de VG2D Pharma permet de cibler une large gamme de\u00a0mutations g\u00e9n\u00e9tiques. La triple efficacit\u00e9 r\u00e9duit le fardeau du traitement et am\u00e9liore la qualit\u00e9 de vie. La startup est accompagn\u00e9e par la SATT Nord<\/strong>. En savoir plus<\/em><\/a><\/p>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Les maladies rares touchent des millions de personnes dans le monde, mais restent souvent m\u00e9connues et difficiles \u00e0 traiter. Face \u00e0 ces d\u00e9fis, la recherche et l’innovation jouent un r\u00f4le essentiel pour am\u00e9liorer le diagnostic, d\u00e9velopper de nouveaux traitements et offrir de meilleures perspectives aux patients. 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