CONTEXTE
La maladie de Menkès est une pathologie rare d’origine génétique dont l’occurrence est d’une naissance sur 300 000 soit deux à trois naissances chaque année en France.
Elle se caractérise par un déficit en ATPase 7A qui permet le passage du cuivre au niveau intestinal et au niveau de la barrière hémato-encéphalique. Cela entraîne un déficit des cuproprotéines, responsable de l’atteinte cérébrale grave de ces patients. Sans traitement leur durée de vie est inférieure à 3 ans et les traitements actuels ne permettent pas le passage du cuivre vers le cerveau.
DESCRIPTION
Le laboratoire a élaboré de nouveaux transporteurs du cuivre immobilisés sur support afin de les rendre biocompatibles et stables.
Leur stabilité a été éprouvée, elle est supérieure à 10 semaines.
In vivo, l’administration en sous-cutanée de ces transporteurs réversent le phénotype Menkès chez des modèles de souris Menkès. A ce stade, aucune toxicité n’est observée.
AVANTAGES COMPETITIFS
MARCHES ET APPLICATIONS
Pharmaceutique :
STADE DE DEVELOPPEMENT
TRL 3 : tests in vivo en cours
PROPRIETE INTELLECTUELLE
En cours
PARTENARIAT RECHERCHE
Licence de brevet
CONTACT
Thomas BLUM
Chargé de Développement
+33 (0)6 17 06 68 07
thomas.blum@sayens.fr