Les maladies rares touchent des millions de personnes dans le monde, mais restent souvent méconnues et difficiles à traiter. Face à ces défis, la recherche et l'innovation jouent un rôle essentiel pour améliorer le diagnostic, développer de nouveaux traitements et offrir de meilleures perspectives aux patients. En transformant les découvertes scientifiques en innovations de rupture, les SATT accélèrent l'émergence de solutions concrètes pour répondre à ces défis. Découvrez neuf startups et technologies issues du travail des SATT, illustrant la capacité de la recherche française à répondre aux enjeux actuels et futurs liés aux maladies rares.
La France est reconnue comme l'un des pays les plus engagés dans la recherche sur les maladies rares. Plus de 3 millions de personnes sont concernées sur le territoire et l'on recense plus de 7 000 maladies rares, dont seulement 5 % disposent d'un traitement spécifique. Pour répondre à cet enjeu de santé publique, la recherche est menée par de nombreux acteurs tels que l'INSERM, le CNRS, les universités, les Centres Hospitaliers Universitaires (CHU), les 132 Centres de Référence Maladies Rares (CRMR) et les 23 Filières de Santé Maladies Rares (FSMR). Ces structures collaborent avec les associations de patients et les entreprises afin de mieux comprendre ces maladies, développer de nouveaux traitements et améliorer le diagnostic.
Dans le cadre du plan France 2030, l'État investit massivement dans l'innovation en santé afin de faire de la France un leader des biothérapies, de la médecine génomique et des traitements innovants, dont ceux destinés aux maladies rares. Le plan soutient le développement des thérapies géniques et cellulaires, des biomédicaments, du séquençage du génome et de la recherche clinique. Ces investissements visent à accélérer la découverte de nouveaux traitements, à renforcer la production de médicaments innovants en France et à favoriser l'émergence de start-up et d'entreprises spécialisées dans les maladies rares. France 2030 complète ainsi le 4ᵉ Plan National Maladies Rares (PNMR4, 2025-2030), qui vise à réduire l'errance diagnostique, accélérer la recherche, développer de nouveaux traitements et améliorer l'accès des patients aux innovations thérapeutiques.
Les SATT jouent un rôle déterminant en permettant de transformer les découvertes scientifiques en innovations de rupture adaptées au secteur de la santé, qu'il s'agisse de nouveaux outils diagnostiques, de thérapies innovantes, de dispositifs médicaux ou encore de solutions d'intelligence artificielle appliquées. Cette transformation est essentielle pour accélérer le transfert des connaissances vers les patients, attirer des financements privés, renforcer la souveraineté technologique française et créer de la valeur économique à partir de l'excellence scientifique.
Ankial : Une thérapie mitochondriale contre la cardiomyopathie hypertrophique
Ankial est une biotech issue de la recherche académique, qui développe une approche thérapeutique innovante pour lutter contre la cardiomyopathie hypertrophique, une maladie cardiaque d’origine génétique. Sa technologie repose sur un médicament ciblant les dysfonctionnements des mitochondries, véritables centrales énergétiques des cellules cardiaques. En favorisant le recyclage mitochondrial, Ankial vise à restaurer la bioénergétique du cœur et à prévenir le développement de la pathologie. Cette stratégie ouvre la voie à une prise en charge innovante de maladies cardiaques rares pour lesquelles les options thérapeutiques sont aujourd’hui limitées. La startup est accompagnée par la SATT Aquitaine. En savoir plus
ACESO Therapeutics : Une nouvelle approche thérapeutique contre la mucoviscidose
La mucoviscidose est une maladie génétique létale due à un disfonctionnement d’un canal ionique (CFTR) impliqué dans le transport d’ions chlorures. L’équipe de recherche a développé une stratégie inédite, utilisant des stabilisateurs ayant des mécanismes d’actions inédits par rapport aux modulateurs du canal CFTR actuellement disponibles. Ces travaux ont conduit à la création de la biotech ACESO Therapeutics, qui explore désormais une bithérapie combinée pour améliorer la prise en charge des patients. La startup est accompagnée par la SATT AxLR. En savoir plus
AMYLOMED : Candidats médicaments pour les maladies à agrégats amyloïdes
Le mauvais repliement des protéines et leur accumulation sous forme d'agrégats insolubles sont des caractéristiques typiques de nombreuses maladies neurologiques et neuromusculaires humaines, dont fait partie la DMOP, une maladie génétique rare. Il en est de même dans des pathologies plus courantes, notamment dans la maladie de Parkinson, où la protéine alpha-synucléine s’agrège dans des corps de Lewy. Il s'agit ici du developpement de molécules chimiques anti-prions capables de réduire l'agrégation des protéines. La projet est porté par la SATT Ouest Valorisation. En savoir plus
ANDROID : Peptide pour le traitement de la fragilité osseuse dans l’ostéogenèse imparfaite
L’ostéogenèse imparfaite est une maladie rare de fragilité osseuse diffuse caractérisée par un taux excessif de fracture du squelette en absence de trauma de forte énergie. Aujourd’hui, aucun traitement pharmacologique n’existe pour prévenir, retarder l’apparition ou traiter les fractures de fragilité dans l’ostéogenèse imparfaite. Nos travaux préliminaires ont permis de mettre en évidence un effet bénéfique d’un double analogue GIP/GLP-2, appelé GL-0001, dans un modèle animal d’ostéogenèse imparfaite sévère avec une réduction d’environ 70% des fractures osseuses. La projet est porté par la SATT Ouest Valorisation. En savoir plus
Clusterine MAT : Un traitement d’urgence pour les microangiopathies thrombotiques
Le projet Clusterine vise à développer un traitement d’urgence innovant pour les microangiopathies thrombotiques (MAT), incluant le syndrome HELLP. Issu du laboratoire ImmunoConcept et du CHU de Bordeaux, il repose sur l’utilisation de la clusterine, une protéine aux propriétés protectrices. Les MAT sont dues à la libération d’histones toxiques dans le plasma, provoquant l’obstruction des micro‑vaisseaux et des atteintes multiviscérales. L’objectif est d’utiliser la clusterine pour neutraliser ces histones et limiter rapidement les dommages vasculaires dans des contextes cliniques critiques. La projet est porté par la SATT Aquitaine. En savoir plus
Detera Therapeutics : Thérapies transformatrices pour les maladies rénales rares
Detera Therapeutics développe des thérapies innovantes pour les maladies rénales rares. Son candidat principal, DTR8, est un peptide antagoniste de l’HB-EGF, conçu pour le traitement de la glomérulonéphrite à croissants, une pathologie sévère associée à un fort taux d’échec thérapeutique. Cette approche vise à protéger les glomérules, préserver la fonction rénale et limiter la progression vers la dialyse. DTR8 est une molécule first-in-class destinée au traitement des phases d’induction et de rechute de cette maladie rénale rare. La startup est accompagnée par la SATT Paris-Saclay. En savoir plus
Reventus Pharma : Améliorer la vie des patients atteints de maladies mitochondriales primaires
La mission de Reventus Pharma consiste à accélérer le développement de traitements contre les maladies mitochondriales rares en exploitant le potentiel de médicaments mis en veilleuse. Reventus développe actuellement deux molécules sélectionnées qui ont fait leurs preuves en phase préclinique et pour lesquelles une feuille de route réglementaire a été établie en vue d’un développement clinique. Leur approche permet de raccourcir les délais, de réduire le taux d’échec et d’augmenter les chances de réussite des programmes consacrés aux maladies rares. Mais surtout, leur objectif est d’apporter des solutions thérapeutiques durables aux patients atteints de maladies mitochondriales rares — une population qui, aujourd’hui encore, souffre d’un manque criant d’options thérapeutiques. La startup est accompagnée par la SATT Pulsalys. En savoir plus
Sitera Pharma : Stratégie thérapeutique innovante ciblant le syndrome de Wolfram
Sitera Pharma est une biotech spécialisée dans le développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour traiter des mécanismes neurodégénératifs impliqués dans des maladies rares. Sa stratégie repose sur la correction ciblée des dysfonctionnements des membranes associés aux mitochondries (MAMs), permettant ainsi de restaurer les fonctions cellulaires essentielles. Actuellement, Sitera Pharma concentre ses efforts sur le syndrome de Wolfram, une maladie neurodégénérative pédiatrique rare, pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement efficace. La startup est accompagnée par la SATT AxLR. En savoir plus
VG2D Pharma : Une nouvelle avancée dans le traitement de la mucoviscidose
VG2D Pharma propose une nouvelle approche du traitement de la mucoviscidose grâce à la triple efficacité de sa molécule. Cette molécule, première de sa catégorie, corrige le dysfonctionnement de la protéine CFTR, responsable de la mucoviscidose, tout en agissant sur l’inflammation et la perte de densité osseuse. Contrairement aux traitements actuels, le mécanisme d’action de VG2D Pharma permet de cibler une large gamme de mutations génétiques. La triple efficacité réduit le fardeau du traitement et améliore la qualité de vie. La startup est accompagnée par la SATT Nord. En savoir plus